Um menino de dois anos foi diagnosticado com uma doença rara e nunca antes vista

Oli-Jay Morris, de dois anos de idade, de Suffolk, sofre da forma mais rara da doença mitocondrial DNM1L-EMPF – tão rara que os médicos britânicos nunca a encontraram antes, escreve o Mirror. No entanto, a busca desesperada da família, apoiada por uma fundação americana, deu esperança: os cientistas descobriram medicamentos que podem melhorar o estado da criança.

Oli-Jay não consegue comer, falar, chorar ou respirar por si próprio. As suas células não produzem energia nem mesmo para as funções corporais mais simples. A doença é causada por uma mutação no gene DNM1L, que conduziu a graves perturbações neurológicas e metabólicas. O rapaz passou as últimas quatro semanas no hospital em Cambridge devido a problemas respiratórios.

Quando o diagnóstico foi confirmado, o pai da criança, Rob, não desistiu. Contactou a Fundação DNM1L nos EUA, especializada no apoio a doentes com esta doença ultra-rara. Os especialistas americanos organizaram o contacto com a empresa de biotecnologia Unravel Biosciences. Os especialistas da empresa efectuaram uma análise genética da doença de Oli-Jay e propuseram uma lista de medicamentos potencialmente eficazes.

A família angariou 14.000 libras para a investigação. Na semana passada, o relatório ficou pronto e surpreendeu os pais.

O relatório concluiu que o midazolam, que está a ser administrado à criança, tem uma eficácia de apenas três por cento, enquanto o diazepam, sugerido pelos médicos americanos, pode produzir um efeito positivo de 87 por cento.

O relatório inclui igualmente dados sobre outros medicamentos que poderiam proporcionar alívio ao rapaz.

“Desenvolveram medicamentos muito eficazes que podem ajudar o Oli. Não como um medicamento, mas como um meio de terapia”, explicou a mãe do rapaz.

A família está agora em conversações com médicos britânicos. Os pais da criança reuniram-se com a equipa de tratamento do filho, enfermeiros e representantes da fundação. Todos os documentos necessários foram enviados para o hospital pediátrico, onde os especialistas estudarão as recomendações dos seus colegas americanos e tentarão elaborar um novo plano de tratamento.

“Até agora, não estão a dizer que sim nem que não. Os americanos deram-nos informações, mas alguns medicamentos podem não ser autorizados a ser utilizados aqui. Não sei o que pensa a equipa médica, mas para mim e para toda a minha família é uma esperança. Só eles o podem salvar”, acrescentou a mãe de Oli Jay.

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